Un estudio para ver cuán seguro y eficaz es crovalimab en niños y adolescentes con síndrome urémico hemolítico atípico (SUHa)

1. ¿CÓMO FUNCIONA EL ESTUDIO CLÍNICO COMMUTE-p (BO42354)?

En este estudio se reclutan personas que tienen un tipo de enfermedad llamada síndrome urémico hemolítico atípico (SUHa). Con el fin de participar, usted debe ser menor de 18 años y haber sido diagnosticado con SUHa.

El objetivo de este estudio es evaluar cuán seguro y eficaz es crovalimab y comprender la manera en que su cuerpo procesa este medicamento. 

2. ¿CÓMO PARTICIPO EN ESTE ESTUDIO CLÍNICO?

Para poder participar en este estudio, debe ser menor de 18 años (los bebés deben tener mínimo 28 días de nacidos y pesar mínimo 5 kg). Además debe estar al día con determinadas vacunas.

No debe tener antecedentes de enfermedad renal ni ninguna otra afección, distinta al SUHa, que haga que sus riñones no funcionen tan bien como deberían. No debe haberse sometido a ningún trasplante de órganos (aparte del riñón) ni haber recibido tratamiento de diálisis durante más de cuatro semanas. Si tiene ciertas afecciones médicas o recibió ciertos tratamientos, tampoco podrá participar en este estudio clínico.

Si usted y su cuidador consideran que este estudio puede ser adecuado para usted y usted desea participar, hablen con su médico. Si su médico considera que podría participar en este estudio, este puede remitirlo al médico del estudio clínico más cercano, el cual le proporcionará toda la información necesaria para tomar la decisión de participar en el estudio. Además, puede conocer la ubicación de los centros del estudio en esta página.

Se le harán algunas pruebas adicionales para cerciorarse de que podrá tomar los tratamientos administrados en el estudio. Algunas de estas pruebas o procedimientos pueden ser parte de su atención médica habitual. Quizá se deba someter a estas incluso si no participa en el estudio. Si usted se sometió a algunas de estas pruebas recientemente, quizá no sea necesario repetirlas.

Antes de iniciar el estudio clínico, a usted y a su cuidador se les informará sobre los riesgos y beneficios de participar. También se les informará qué otros tratamientos están disponibles para que pueda decidir si aún desea participar.

Mientras participan en el estudio clínico, las pacientes que puedan quedar embarazadas deberán no tener relaciones sexuales heterosexuales o tomar medicamentos anticonceptivos por motivos de seguridad.

3. ¿QUÉ TRATAMIENTO ME DARÁN SI ME UNO A ESTE ESTUDIO CLÍNICO?

Todas las personas que se unan a este estudio clínico recibirán crovalimab. El tratamiento con crovalimab se dividirá en dos partes: la serie de dosis de carga y las dosis de mantenimiento (durante mínimo 24 semanas) pero las dosis y los momentos variarán en función del peso de cada paciente.

En pacientes que pesen mínimo 12 kg, crovalimab se administrará como una inyección en una vena (infusión) el día 1, y como una inyección bajo la piel el día 2 durante la semana 1 de la serie de dosis de carga. Durante las semanas 2, 3 y 4, crovalimab se administrará como una inyección bajo la piel una vez a la semana.

Tras esto, para las dosis de mantenimiento (que inician en la semana 5), crovalimab se administrará como una inyección bajo la piel cada dos o cuatro semanas (en función del peso del paciente) hasta el final del estudio clínico.

En pacientes que pesen menos de 12 kg, crovalimab se administrará como una inyección en una vena (infusión) el día 1 y como una inyección bajo la piel el día 2 durante la semana 1 de la serie de dosis de carga. Luego, las dosis de mantenimiento de crovalimab se administrarán cada dos semanas como inyecciones bajo la piel, de la semana 3 en adelante.

4. ¿CON QUÉ FRECUENCIA Y POR CUÁNTO TIEMPO ME VERÁN EN LAS CITAS DE SEGUIMIENTO?

Se le administrará crovalimab durante mínimo 24 semanas y es posible que continúe con el tratamiento durante más tiempo si usted y su médico determinan que está funcionando bien para usted. Usted puede suspender este tratamiento en cualquier momento. Durante las primeras 5 semanas de tratamiento, deberá ir a un hospital o clínica de manera que el médico pueda enseñarle a usted y/o su cuidador cómo administrar las inyecciones. Después de esto, usted y/o su cuidador tendrán la opción de administrar las inyecciones, si así lo prefieren. Su médico lo seguirá viendo con regularidad durante y después del tratamiento.

Durante el tratamiento, su médico lo verá con regularidad (una vez a la semana inicialmente, después, cada 2 semanas y, luego, cada 4 semanas). Si sigue tomando crovalimab después del primer período de 24 semanas, su médico seguirá viéndolo cada 4 meses. Estas visitas clínicas incluirán chequeos para ver cómo responde al tratamiento y saber si presenta efectos secundarios.

5. ¿QUÉ PASA SI NO PUEDO PARTICIPAR EN ESTE ESTUDIO CLÍNICO?

Si este estudio clínico no es adecuado para usted, no podrá participar. Su médico le sugerirá otros estudios clínicos en los que pueda participar u otros tratamientos que se le puedan administrar. No perderá el acceso a su atención habitual.

Para obtener más información sobre este estudio clínico, consulte la pestaña Para expertos en la página específica de Para pacientes o siga este enlace a ClinicalTrials.gov: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04958265

Identificador del estudio: NCT04958265