WA43966 Ensayo clínico para ver cómo funciona RO7434656 (también llamado sefaxersén) en comparación con placebo en personas con nefropatía primaria por IgA primaria que presentan un riesgo elevado de empeoramiento de la enfermedad renal

1. ¿Por qué es necesario el ensayo clínico WA43966?

La nefropatía por IgA (NIgA) primaria es una enfermedad en la que el sistema inmunitario ataca por error las células sanas de los riñones. En las personas sanas, los riñones tienen la función de filtrar la sangre para eliminar los desechos y controlar los niveles de líquido del organismo. Una de las funciones del sistema inmunitario es la creación de anticuerpos para ayudar a destruir objetos extraños (p. ej., bacterias y virus), protegiendo su cuerpo contra las infecciones. Sin embargo, en la NIgA primaria, el cuerpo produce anticuerpos incorrectos, lo que termina provocando presión arterial alta, inflamación y daño renal a largo plazo. El tratamiento de referencia para la NIgA primaria incluye fármacos para controlar la presión arterial y puede incluir fármacos para ralentizar la actividad del sistema inmunitario. Estos pueden causar efectos secundarios inaceptables y no hay cura para la NIgA primaria. Si no se trata, la NIgA causa insuficiencia renal: se necesita un trasplante de riñón o diálisis (un método que limpia la sangre, normalmente mediante una máquina) para vivir. Un fármaco llamado sefaxersén (también llamado RO7434656) puede reducir los niveles de inflamación y proteger los riñones del daño a largo plazo en personas con NIgA 1primaria. Sefaxersén es un fármaco experimental, lo cual quiere decir que las autoridades sanitarias (como la . Food and Drug Administration de EE. UU. y la Agencia Europea de Medicamentos) no lo han aprobado todavía como tratamiento para la NIgA. Este ensayo clínico tiene como objetivo comparar los efectos, buenos o malos, de sefaxersén frente a placebo en personas con NIgA primaria que presentan un riesgo elevado de empeoramiento de la enfermedad renal.

2. ¿Cómo funciona el ensayo clínico WA43966?

En este ensayo clínico se está inscribiendo a pacientes con NIgA primaria. Las personas pueden participar si existe un alto riesgo de empeoramiento de la enfermedad renal. Las personas que participan en este ensayo clínico (participantes) recibirán el tratamiento del ensayo clínico, sefaxersén O placebo, durante aproximadamente 2 años. El médico del ensayo clínico los visitará aproximadamente cada 2-12 semanas (normalmente cada 12 semanas después de los primeros 6 meses). Estas visitas hospitalarias incluirán revisiones para ver cómo responde el participante al tratamiento y por si se presenta cualquier efecto secundario. El tiempo total en el ensayo clínico será de aproximadamente 2 años, o más si los participantes deciden continuar el tratamiento después de 2 años (véase la sección 5 a continuación). Después de la última dosis del tratamiento del ensayo clínico, los participantes acudirán a una visita de seguimiento. Los participantes pueden interrumpir el tratamiento del ensayo y abandonar el ensayo clínico en cualquier momento. Se anima a los participantes a que permanezcan en el estudio para que acudan a las visitas de seguimiento aunque hayan interrumpido el tratamiento.

3. ¿Cuáles son los principales resultados que se miden en el ensayo clínico WA43966?

El criterio de valoración principal del ensayo clínico (el resultado principal que se mide en el ensayo para ver si el fármaco ha funcionado) es el nivel de proteína encontrado en la orina en la semana 37 en comparación con el inicio del ensayo (lo que indica el nivel de daño renal). Otros criterios de valoración del ensayo clínico son:

• Cómo funcionan los riñones después de 2 años de tratamiento.
• Cuánto tiempo pasa antes de la insuficiencia renal.
• Cuánto cansancio sienten los participantes a los 2 años en comparación con el inicio del ensayo.
• El número y la gravedad de cualquier efecto secundario.
• Cómo procesa su cuerpo RO7434656.

4. ¿Quién puede participar en este ensayo clínico?

En este ensayo pueden participar personas que tienen más de 18 años, tienen cantidades altas de proteína en la orina y han recibido ciertos tratamientos para la NIgA primaria durante al menos 3 meses antes del ensayo.

No podrán tomar parte en la investigación quienes se encuentren en los siguientes casos:

• ● Haber recibido ciertos tratamientos, como corticosteroides o fitoterapias, en los 3 meses anteriores al ensayo.
• Tener otras afecciones médicas determinadas, como función renal muy baja, enfermedad renal grave, enfermedad cardíaca, diabetes, determinadas infecciones, o si son mujeres que están embarazadas o en periodo de lactancia o tienen previsto quedarse embarazadas durante el ensayo o en los 3 meses posteriores a la última dosis de RO7434656.
• Se nieguen a vacunarse contra determinadas infecciones bacterianas.

5. ¿Qué tratamiento recibirán los participantes en este ensayo clínico?

Se administrará sefaxersén O placebo a todo el mundo en forma de inyección subcutánea en las semanas 1, 3 y 5, y luego cada 4 semanas hasta los 2 años de tratamiento. Los participantes tendrán la misma posibilidad de ser asignados a un grupo o al otro. Este es un ensayo clínico “controlado con placebo”, lo que significa que a uno de los grupos se le administrará una sustancia sin principios activos (también conocido como “placebo”); este placebo tiene el mismo aspecto que el fármaco que se está probando, pero no contiene ningún medicamento real. Comparar los resultados de los diferentes grupos ayuda a los investigadores a saber si los cambios observados se deben al fármaco o son fruto del azar. Este es un ensayo doble ciego, lo que significa que ni el participante ni el médico del ensayo clínico podrán elegir o saber en qué grupo está el participante hasta que el ensayo haya terminado. Este enfoque ayuda a prevenir el sesgo y las expectativas sobre lo que sucederá. Sin embargo, el médico del ensayo clínico podrá averiguar el grupo en el que está el participante si su seguridad está en riesgo. Después de 2 años del tratamiento del ensayo clínico, los participantes pueden ser aptos para pasar a recibir el tratamiento abierto, donde los participantes recibirán sefaxersén. En este caso, el participante y el médico sabrán que se le están administrando sefaxersén. El tratamiento puede continuar hasta que el último participante que se una al ensayo lo haya finalizado. Los participantes o cuidadores podrán administrar ellos mismos las inyecciones en casa. Los participantes recibirán vacunas específicas contra Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae y Haemophilus influenzae de acuerdo con las directrices locales para protegerlos de estas infecciones bacterianas.