Estudio para comparar el prasinezumab con un placebo en personas con enfermedad de Parkinson en fase inicial que están tomando levodopa para controlar los síntomas de la enfermedad

En este estudio se está probando un medicamento llamado prasinezumab. Se está desarrollando para ralentizar la progresión de los síntomas de la EP. Prasinezumab es un medicamento experimental. Esto significa que las autoridades sanitarias (como la Administración de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos y la Agencia Europea de Medicamentos) no han aprobado el prasinezumab para el tratamiento de la EP. El objetivo de este estudio es comparar los efectos del prasinezumab con los de un medicamento inactivo (placebo) en personas con EP que toman levodopa para controlar sus síntomas. 

2. ¿Quién puede participar en el estudio?

Las personas de 50 a 85 años con EP en fase inicial (que no afecta a su equilibrio) pueden participar en el estudio si están recibiendo tratamiento con dosis estables de levodopa durante al menos 3 meses y han sido diagnosticadas con EP en los últimos 3 años.

Es posible que no puedan participar en este estudio aquellas personas que estén tomando otros medicamentos para los síntomas de la enfermedad de Parkinson además de la levodopa, que tengan antecedentes de otros tipos de síndromes parkinsonianos, que vivan en una residencia de ancianos o un centro tutelado o que tengan ciertos síntomas de EP, como caídas o una incapacidad temporal repentina para moverse. Las personas embarazadas o en periodo de lactancia no podrán participar en el estudio.

3. ¿En qué consiste este estudio? 

Las personas se someterán a pruebas de selección para comprobar si pueden participar en el estudio. El periodo de selección tendrá lugar desde 6 semanas antes del inicio del tratamiento. 

Este es un estudio "controlado con placebo". Esto significa que se incluye a los participantes en un grupo que recibirá un medicamento o en un grupo que recibirá un "placebo" (un medicamento que no contiene principios activos, pero que tiene el mismo aspecto que el medicamento del estudio). La comparación de los resultados de los diferentes grupos ayuda a los investigadores a saber si los cambios observados se deben al medicamento del estudio o si son fruto del azar. 

Todas las personas que se unan a este estudio serán asignadas aleatoriamente a 1 de 2 grupos (como cuando se lanza una moneda al aire) y recibirán:

● Prasinezumab, administrado por goteo en vena (infusión) cada 4 semanas

● O placebo, administrado como infusión cada 4 semanas

Los participantes tendrán la misma probabilidad de que se les asigne a uno u otro grupo. Se trata de un estudio con doble enmascaramiento. Esto significa que ni los participantes del estudio ni el equipo que lo lleva a cabo sabrán qué tratamiento se está administrando hasta que finalice el estudio. Esto se hace para garantizar que los resultados del tratamiento no se vean afectados por las expectativas de las personas en cuanto al tratamiento recibido. Sin embargo, el médico del estudio puede averiguar en qué grupo se encuentra el participante, si su seguridad corre peligro.

Una vez que los participantes hayan completado la parte del estudio con doble enmascaramiento podrán decidir si quieren seguir recibiendo tratamiento en una extensión del ensayo. A todas las personas que se unan a la extensión se les administrará prasinezumab en forma de infusión cada 4 semanas. El periodo de extensión es abierto, lo que significa que todas las personas implicadas, incluidos el participante y el médico del estudio, sabrán que el participante ha recibido prasinezumab.

Durante este estudio, el médico del estudio verá a los participantes cada 4 semanas. Comprobará los posibles efectos no deseados que puedan tener los participantes y determinará cómo está funcionando el tratamiento. Los participantes tendrán visitas de seguimiento transcurridas 10 semanas después de completar el tratamiento del estudio, durante las cuales el médico del estudio comprobará el bienestar del participante. Lo más probable es que el tiempo total de participación en el estudio sea de entre 2 y 3 años y medio, según cuándo se unan a él. Los participantes tienen derecho a suspender el tratamiento del estudio y a abandonar el estudio en cualquier momento, si así lo desean.

4. ¿Cuáles son los principales resultados que se miden en este estudio?

Los principales resultados que se miden en el estudio para evaluar si el medicamento ha funcionado son:

• El tiempo transcurrido entre el inicio del estudio y el empeoramiento de los síntomas motores 

Otros resultados clave que se miden en el estudio son: 

• Cuánto cambian los síntomas motores de los participantes tras 2 años de tratamiento en comparación con el inicio del estudio

• El tiempo transcurrido entre el inicio del estudio y la notificación por parte del participante de que los síntomas de funcionamiento diario empeoraban una vez que empeoraban los síntomas motores  

• El número, el tipo y la gravedad de los efectos no deseados (seguridad y tolerabilidad)

• Cómo llega el prasinezumab a diferentes partes del cuerpo, y cómo el cuerpo cambia y se deshace de él

• El efecto del prasinezumab en las defensas naturales del cuerpo (sistema inmunitario) 

5. ¿Existen riesgos o beneficios por participar en este estudio?

Participar en el estudio podría conllevar que los participantes se sientan mejor o no. Sin embargo, la información recopilada en el estudio puede ayudar a otras personas con afecciones médicas similares en el futuro. 

Es posible que mientras se realiza el estudio no se conozca totalmente en qué medida es seguro y en qué medida funciona el tratamiento del estudio. El estudio implica algunos riesgos para el participante. Se informará a las personas interesadas en participar acerca de los riesgos y los beneficios, así como de cualquier procedimiento o prueba adicional a la que posiblemente tengan que someterse. Todos los detalles del estudio se describirán en el documento de consentimiento informado. En él se incluye información sobre los posibles efectos y otras opciones de tratamiento. 

Riesgos asociados al medicamento en estudio

Los participantes pueden experimentar efectos no deseados derivados del medicamento utilizado en este estudio. Estos efectos no deseados pueden ser de leves a graves, incluso potencialmente mortales, y variar de una persona a otra. Durante este estudio, los participantes se someterán a revisiones periódicas para comprobar si se producen efectos no deseados. Se informará a los participantes sobre los efectos no deseados conocidos del prasinezumab y los posibles efectos no deseados en función de los estudios realizados en seres humanos y de laboratorio o según el conocimiento que se tenga sobre medicamentos similares. Los efectos no deseados conocidos incluyen reacciones después de la infusión con síntomas, como fiebre, sensación de frío que hace que el cuerpo tirite (escalofríos), presión arterial baja, erupción cutánea, dolor o molestias en la cabeza (dolor de cabeza), sensación de malestar y falta de energía.

El medicamento del estudio puede ser perjudicial para un bebé en gestación. Las mujeres deben tomar precauciones para evitar la exposición del feto al tratamiento del estudio.